【创研快报0313】FDA 发布有关早期阿尔茨海默病药物开发的指南

FDA 发布有关早期阿尔茨海默病药物开发的指南

FDA 周一发布了新修订的早期阿尔茨海默病药物开发指南，其中有一个部分加强了使用淀粉样蛋白减少作为预测临床获益的替代终点的理由。此次修订是自 2013 年首次发布指南以来的第二次修订，描述了 FDA 目前关于使用生物标志物来选择患有早期阿尔茨海默病的参与者参加临床试验的想法。

1、信达生物关闭以 ADC 为中心的马里兰工厂并解雇研究人员

信达生物已裁撤其美国总部和马里兰州罗克维尔湿实验室的整个研究团队，并将在不久的将来关闭该设施。

2、华东医药：GLP-1/GIP双靶点受体激动剂HDM1005获批临床试验

3月11日晚间，华东医药公告称，全资子公司中美华东申报的HDM1005注射液临床试验申请获得批准，适应症为2型糖尿病、超重或肥胖人群的体重管理。据悉，HDM1005注射液是由中美华东研发的1类化学新药，是多肽类人GLP-1（胰高血糖素样肽-1）受体和GIP（葡萄糖依赖性促胰岛素多肽）受体的双靶点长效激动剂。临床前研究显示，HDM1005可通过激活GLP-1受体和GIP受体，促进胰岛素释放，抑制食欲，发挥显著的改善糖耐量、降糖和减重效果；同时，现有数据显示HDM1005具有良好的成药性和安全性。

3、百奥泰：在研药品BAT8008联合BAT1308治疗晚期实体瘤的临床试验申请获批

百奥泰3月12日公告，公司于近日收国家药监局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，公司在研药品BAT8008联合BAT1308治疗晚期实体瘤的临床试验申请获得批准。

BAT8008是百奥泰开发的靶向Trop2的抗体药物偶联物（ADC），拟开发用于实体肿瘤治疗。

4、齐鲁制药创新药QL1706宫颈癌临床研究结果亮相ESGO大会口头报告

在西班牙举办的第25届欧洲妇科肿瘤学大会（ESGO 2024）上，齐鲁制药以口头报告形式公布了艾帕洛利托沃瑞利单抗注射液（iparomlimab and tuvonralimab，QL1706）在一线标准治疗失败的复发/转移宫颈癌患者中的II期临床试验（DUBHE-C-206）研究结果。报告人为中山大学肿瘤防治中心的刘继红教授。艾帕洛利托沃瑞利单抗（QL1706）在一线标准治疗失败的复发/转移宫颈癌患者中表现出良好的疗效和安全性，无论PD-L1表达情况如何，患者均可从中获益。艾帕洛利托沃瑞利单抗有望成为宫颈癌患者的后线治疗更加有效且安全的选择。目前，艾帕洛利托沃瑞利单抗联合化疗±贝伐珠单抗作为一线治疗的III期研究正在进行中。

5、可穿戴微针传感器用于活体检测糖尿病多种特征生物标志物

最近，香港中文大学（深圳）医学院刘国珍课题组/崔小林课题组合作开发了一种基于双交联水凝胶的微针贴片，用于通过比色反应在体内和体外同时检测多种糖尿病特征生物标志物。该水凝胶微针以甲基丙烯酸改性明胶（GelMA）和聚乙烯醇（PVA）为基质材料，通过光交联和物理交联相结合的双重交联方法形成微针。该微针具有高溶胀性和较高的机械强度，通过微针取样，同时微针贴片上粘附有酶和染料分子制备的蜡印纸基试纸条，实现颜色反应，识别目标分析物。基于微针上纸基的比色传感是一种很有前途的方法，能够实现快速简易的半定量检测。该方法允许在几分钟内实时分析皮下组织液（ISF）中的多种生物标志物，突出了这种可穿戴微针生物传感器在实时监测与慢性疾病或衰老相关的多种生物标志物方面的巨大应用潜力。

6、科泽永欣完成数千万元融资

科泽永欣是一家小核酸原料产品供应商，提供各类GalNAc递送分子的定制合成服务，可用于药物研发和科学研究。近日，科泽永欣完成数千万元融资。本轮融资由嘉乐资本和国海创新资本共同领投，启峰资本担任独家财务顾问。融资资金将用于新型小核酸递送系统的研发以及小核酸单体原料产业化建设。

7、复宏汉霖：HLX6018用于特发性肺纤维化治疗的临床试验申请获国家药监局批准

复宏汉霖近日公告，公司自主研发的HLX6018（重组抗GARP/TGF-β1人源化单克隆抗体注射液）（简称“HLX6018”）用于特发性肺纤维化治疗的临床试验申请获国家药品监督管理局批准。

HLX6018为公司自主研发的创新型抗GARP/TGF-β1复合物单抗，拟用于纤维化相关疾病的治疗。

1、FDA 更新了阿尔茨海默病药物开发指南草案中生物标志物的使用

近日，FDA 发布了修订后的指南草案，更新了 FDA 2018 年 2 月发布的先前指南，发布了新的《早期阿尔茨海默氏病：行业治疗药物开发指南》。一旦最终确定，该指南将提供建议，帮助制药公司开发药物来治疗患有明显痴呆症发作之前的早期阿尔茨海默病患者。

2、突发：美国颠覆性渐冻症新药未获通过3期临床，或将面临上市两年后的紧急撤回！

美国制药公司Amylyx宣布其开发的用于治疗肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS，俗称“渐冻症”）的药物Relyvrio在一项全球性的3期临床试验中未达到预期的治疗效果。这意味着这一已经上市两年的药物可能面临下架。Relyviro曾被认为能够改善细胞内线粒体和内质网的健康状态，从而延缓神经细胞的死亡。据悉，该药物的研发代号为AMX0035，是两种药物苯丁酸钠（Sodium Phenylbutrate）和牛磺酸二醇（Taurursodiol）的复方制剂。

3、Cell Stem Cell | 构建具有免疫微环境的滤泡性淋巴瘤类器官模型

近日，美国加利福尼亚大学Lisa E. Wagar和斯坦福大学Ash A. Alizadeh团队在Cell Stem Cell期刊上发表题为A human lymphoma organoid model for evaluating and targeting the follicular lymphoma tumor immune microenvironment的研究短文，利用原发性滤泡性淋巴瘤肿瘤活检组织开发了一种患者来源的淋巴瘤类器官模型，该模型证明了在无外源性细胞因子的情况下，3周内可保持体外微环境稳定性。接受双特异性免疫疗法治疗后，类器官再现了T细胞介导的杀伤作用，从而可以研究影响应答的患者特异性微环境决定因素。

4、俄科学家在远东海星中发现可以治疗乳腺癌的化合物

3月12日，据俄罗斯科学院远东分院太平洋生物有机化学研究所消息，该研究所科学家在远东海星中发现一些化合物，可能成为治疗乳腺癌的潜在药物来源。在远东海星Pteraster marsippus提取物中发现四种新的类固醇硫酸氢盐和单胺生物碱。这些化合物在非细胞毒性浓度情况下在抑制人类乳腺癌细胞菌落生长和发展方面表现出很高的有效性。”

消息指出，这些类固醇化合物在癌细胞菌落上起到的效果为利用海星作为潜在抗肿瘤药物的来源开辟了前景。

5、亚洲象干细胞成功制造，复活猛犸象取得关键性进展

Colossal Biosciences公司已经成功制造出亚洲象干细胞，在复活它们的近亲——猛犸象这种已经灭绝了至少4000年的史前动物领域迈出重要一步。该公司宣称，成功将亚洲象的成熟皮肤细胞重编程为“诱导多能干细胞”，它可以在实验室中进一步培养成任何种类的大象体细胞，这是研究人员建模、测试和完善基因变化的重要工具。该公司创始人、哈佛大学遗传学家乔治·丘奇表示，成功制造出亚洲象的干细胞是复活猛犸象的关键技术。

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