在当前全球生物医学政策的双重驱动下，类器官领域的创新与监管正以前所未有的速度发展。从美国FDA将非临床检测纳入药物研发，到欧盟积极推动非动物实验，再到中国将类器官研究列入国家重点计划并出台伦理指引，该领域正迎来一个关键的窗口期。2025年11月15日-16日，由南方医科大学、中山大学主办，南方医科大学南方医院、广东省医药质量管理协会、中国食品药品企业质量安全促进会细胞医药分会、广州开发区生物...

耶鲁大学医学院科学家在《科学转化医学》发文，称成功设计出TMAB3抗体，能精准将RNA疗法递送到难治疗的“冷”肿瘤中。该抗体注射后与刺激先天免疫反应的RNA结合，定位到肿瘤，破坏病变细胞。在胰腺癌、脑癌和皮肤癌动物模型中，显著提高生存率、缩小肿瘤且副作用小。研究人员对抗体做计算机建模修改和“人性化”改造，专家认为其为临床应用奠基，有望带来个性化免疫疗法。

这篇文章介绍了一项发表在《细胞》期刊的研究，麻省理工学院等机构研究人员发现一类“神奇”化合物。研究核心是激活细胞内整合应激反应（ISR）途径，切断病毒复制“原材料供应”。团队开发光遗传学筛选技术，从近40万种化合物中筛选出约3500种有潜在抗病毒活性的，锁定三种最佳候选。它们能降低多种病毒感染细胞内的病毒数量，一种对感染疱疹病毒小鼠也有效。

佛罗里达大学一项发表于《自然生物医学工程》的研究带来癌症治疗新希望。研究将实验性 mRNA 疫苗与免疫检查点抑制剂结合，在小鼠模型中显著增强抗肿瘤效果。其通过刺激肿瘤内 PD - L1 表达，让免疫系统“盯上”肿瘤。该研究提出开发癌症疫苗的新范式，或能研发出“通用”癌症疫苗，使更多患者受益。研究建立在实验室过往成果上，团队将继续改进配方，尽快开展人体临床试验。

新加坡国立大学詹妮弗·杨助理教授团队在《自然材料》发表研究，揭示心脏衰老影响或可减缓逆转。以往研究多关注细胞本身，该团队聚焦细胞外基质（ECM）。他们开发 DECIPHER 平台，可独立控制细胞所处硬度和生化信号。实验发现，老化细胞在模拟“年轻”ECM 信号支架上表现更年轻，年轻细胞在模拟“老化”支架上会功能障碍。此研究为心脏治疗开辟新方向，且有望用于其他组织衰老和疾病研究。

《细胞》杂志发表研究，聚焦CCR5delta32基因变异。它与HIV - 1抗性及多种疾病有关，对现代医学意义重大，可助力开发免疫疗法、为基因编辑提供思路。该变异致CCR5基因缺失32个碱基对，阻断HIV - 1入细胞。研究追溯其进化史，发现约6700年前起源于欧亚西部草原，在不同时期和地区频率有变化。研究采用HAPI模型，其能处理低覆盖度数据。

这篇文章介绍了发表在《自然通讯》上的脑癌研究。研究发现分析染色体附近遗传物质，可预测致癌基因重塑 DNA 及改变肿瘤微环境。长期被忽视的 ecDNA 是癌症发展推手，与肿瘤微环境缺氧相关。研究结合空间转录组学与基因组数据，绘制肿瘤细胞“地图”，识别肿瘤特征并开发分析框架。未来有望利用这些成果，根据患者肿瘤独特分子特征制定个性化治疗方案，提高疗效、改善患者生活质量。

发表在《科学转化医学》的研究提出让CAR - T细胞疗法更强大持久的方法。CAR - T细胞疗法前景好但面临细胞易凋亡的挑战，影响对实体瘤治疗效果。研究发现不释放IFN - γ的CAR - T细胞有更强扩增和存活能力。科研人员用CRISPR/Cas9技术敲除IFN - γ受体，使细胞避免自身信号影响。实验显示敲除后细胞扩增、持久性和抗肿瘤活性显著增强。

《自然通讯》一项研究揭示新冠病毒关键“保护机制”。科学家发现，SARS - CoV - 2的辅助蛋白ORF3a能驱动形成“3a密集体”（3DBs），保护病毒刺突蛋白不被损坏，保障其感染新细胞的能力。这一发现意味着阻断ORF3a功能可成新药开发策略，也有助于设计更有效疫苗。此外，SARS-CoV无此机制，或解释其传播率低于新冠。后续团队将探究刺突蛋白“破损”因素，关注变异株中ORF3a影响。

圣路易斯华盛顿大学医学院研究人员主导的国际 I/II 期临床试验，评估了新型 CAR - T 细胞免疫疗法 WU - CART - 007 治疗恶性 T 细胞血癌的效果。该疗法为“通用型”，可利用健康供体细胞制备，能降低风险、精准抗癌。在 11 名可评估患者中，总缓解率达 91%，8 人完全缓解。多数患者有副作用但可控制。这或成变革性进步，有望助患者接受移植，更大规模试验正在进行。

这篇文章介绍了柏林查理特大学医院团队开发的AI模型crossNN。它能通过肿瘤“表观遗传指纹”诊断脑肿瘤，准确率达99.1%，可无创或微创诊断，解决传统活检风险高难题。该模型还能将未知肿瘤指纹与已知指纹比对，决策过程可解释。测试显示，它在脑肿瘤及全身肿瘤诊断准确率超高。目前团队正与德国癌症联盟合作开展临床试验，目标是推广此技术，改变癌症诊疗模式，为患者带来希望。

科学家用类器官研究生物医学，但类器官因缺乏血管系统长不大。斯坦福大学医学院科学家成功培育出带微小血管的心脏和肝脏类器官，这是该领域里程碑。此突破可让类器官更大、更成熟，用于再生医学。他们从多能干细胞出发，经测试 34 种配方获“32 号条件”。该策略还可用于其他器官，有望成研究早期发育模型，为类器官研究和再生医学打开新大门。

法国国家心血管研究中心科学家主导的研究发表于《发育细胞》杂志，颠覆了人们对心脏早期形成的认知。研究揭示心脏的肌肉细胞和内壁细胞起源于两个不同细胞群，从“原肠胚形成”阶段就独立又协调地同步形成。该发现有助于了解心脏早期结构、识别先天性心脏缺陷根源，为再生医学等打开新大门。此外，早期心脏细胞有多功能性。研究强调基础研究价值，为心脏相关领域指明潜在突破方向。

自新冠疫情爆发，多种病毒感染情况复杂。仁川国立大学科学家开发出 TwinDemic 检测系统，可同时检测新冠和甲流病毒，检测限低，诊断效率高，应用前景广阔，有望检测更多病毒，助力临床治疗决策。

这篇文章主要介绍了 2024 年 FDA 批准的多种首创药物，包括治疗各类疾病的新分子实体，如精神分裂症、代谢性脂肪性肝炎等，还展望了 2025 年新药审批情况，预计肿瘤学、细胞和基因治疗等领域将有更多新药获批，为患者带来更多选择并推动医药行业发展。

新型抗体-药物偶联物（ADC）在治疗胰腺癌方面取得重大进展。其针对 uPAR 能抑制肿瘤生长，重塑微环境，实验中小鼠肿瘤显著缩小甚至消失，生存期延长，且副作用减少。目前正准备对患者进行临床试验。

威尔康奈尔医学院研究表明，炎症小体可通过去除受体和阻断基因活动防止血液干细胞癌变。研究以小鼠模型发现其抑制 Ras 延缓肿瘤发生，且保护作用始于骨髓基质。未来或为延缓癌症治疗奠基，需保护其有益功能。

MSK 研究小组在《自然》发表研究，借助胰腺癌小鼠模型，确定新分子通路，发现细胞因子 IL-33 和 ILC2 免疫细胞对 TLS 形成至关重要，设计 IL-33 药物增强 TLS，为胰腺癌免疫治疗带来希望，虽处初级阶段但有推进临床试验的可能。

堪萨斯城儿童仁慈医院在治疗罕见遗传病上有重大进展，其个性化反义寡核苷酸疗法效果显著，尤其在杜氏肌营养不良症治疗中。此研究开发的平台快速、低成本，有望广泛应用，推动个性化医疗发展。

研究团队在《科学免疫学》发表成果，发现类干细胞 T 细胞是维持长期免疫反应的关键。其耐力由 ID3 蛋白驱动，特定炎症线索能促进其形成。这为治疗癌症等慢性疾病、改进免疫疗法和开发疫苗提供新方向。